Fondée sur une plate-forme technologique avancée, la thérapie génique d'AskBio repose sur un processus de fabrication exclusif de lignées cellulaires appelé Pro10â„¢, ainsi qu'une riche bibliothèque de capsides et de promoteurs de virus adéno-associés (AAV).

Basée à Research Triangle Park, en Caroline du Nord, AskBio a développé des centaines de capsides et de promoteurs AAV de troisième génération, plusieurs ayant déjà été évalués dans des essais cliniques. Pionnière dans le domaine, la société détient plus de 500 brevets couvrant divers aspects, notamment la production d'AAV, les capsides chimériques et auto-complémentaires.

AskBio gère un portefeuille de programmes cliniques visant un large éventail d'indications, notamment les maladies neuromusculaires, du système nerveux central, cardiovasculaires et métaboliques. Son pipeline clinique actuel comprend des traitements pour des maladies telles que la maladie de Pompe, la maladie de Parkinson et l'insuffisance cardiaque congestive, ainsi que des indications cliniques sous licence pour l'hémophilie et la dystrophie musculaire de Duchenne.